Весь контент Web2Health проверяется медицинскими экспертами, чтобы обеспечить максимально возможную точность и соответствие фактам.
У нас есть строгие правила по выбору источников информации и мы ссылаемся только на авторитетные сайты, академические исследовательские институты и, по возможности, доказанные медицинские исследования. Обратите внимание, что цифры в скобках ([1], [2] и т. д.) являются интерактивными ссылками на такие исследования.
Если вы считаете, что какой-либо из наших материалов является неточным, устаревшим или иным образом сомнительным, выберите его и нажмите Ctrl + Enter.
Генная терапия может стать решением для хронической боли в коленях
Последняя редакция: 30.07.2025
На протяжении почти трёх десятилетий исследователь клиники Майо Кристофер Эванс (Ph.D.) стремился расширить сферу применения генной терапии за пределы её первоначального назначения — лечения редких заболеваний, вызванных дефектом одного гена. Это означало систематическое продвижение в этой области через лабораторные эксперименты, доклинические исследования и клинические испытания.
Несколько генных терапий уже были одобрены Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), и эксперты прогнозируют, что в течение следующего десятилетия может быть одобрено ещё 40–60 подобных препаратов для различных состояний. Доктор Эванс надеется, что среди них окажется и генная терапия остеоартрита — формы артрита, от которой страдают более 32,5 миллионов взрослых в США.
Недавно доктор Эванс и команда из 18 исследователей и клиницистов опубликовали результаты первого в истории испытания на людях — клинического исследования I фазы новой генной терапии остеоартрита.
Результаты, опубликованные в журнале Science Translational Medicine, демонстрируют, что терапия безопасна, обеспечила устойчивую экспрессию терапевтического гена внутри сустава и дала ранние доказательства клинической пользы.
«Это может произвести революцию в лечении остеоартрита», — говорит доктор Эванс, руководитель Лаборатории исследований генной терапии опорно-двигательного аппарата в клинике Майо.
При остеоартрите хрящ, смягчающий соприкосновение концов костей — а иногда и подлежащая кость — со временем разрушается. Это одна из ведущих причин инвалидности и заболевание, крайне трудное в лечении.
«Любые лекарства, которые вы вводите в поражённый сустав, вытекают обратно в течение нескольких часов», — говорит доктор Эванс.
«Насколько мне известно, генная терапия — единственный разумный способ преодолеть этот фармакологический барьер, а он — колоссальный». Путём генетической модификации клеток сустава для самостоятельного производства противовоспалительных молекул, Эванс стремится создать колени, более устойчивые к артриту.
Лаборатория Эванса обнаружила, что молекула под названием интерлейкин-1 (IL-1) играет важную роль в поддержании воспаления, боли и потери хряща при остеоартрите.
К счастью, у этой молекулы есть естественный ингибитор — антагонист рецептора IL-1 (IL-1Ra), который может стать основой первой генной терапии заболевания.
В 2000 году доктор Эванс и его команда упаковали ген IL-1Ra в безвредный вирус AAV и протестировали его на клетках, а затем на доклинических моделях. Результаты оказались обнадёживающими.
В доклинических испытаниях его коллеги из Университета Флориды показали, что генная терапия успешно проникала в клетки, составляющие синовиальную оболочку сустава, а также в соседний хрящ.
Терапия защищала хрящ от разрушения. В 2015 году команда получила разрешение на проведение исследований нового лекарственного средства у человека. Однако регуляторные препятствия и производственные сложности задержали первую инъекцию пациенту на четыре года. С тех пор клиника Майо внедрила новый процесс ускорения активации клинических испытаний, который может помочь исследователям быстрее запускать исследования.
В недавнем исследовании доктор Эванс и его команда ввели экспериментальную генную терапию девяти пациентам с остеоартритом, непосредственно в коленный сустав. Они обнаружили, что уровень противовоспалительного IL-1Ra повышался и оставался высоким в суставе по крайней мере в течение года. Участники также сообщили о снижении боли и улучшении функции сустава, при отсутствии серьёзных побочных эффектов.
Доктор Эванс говорит, что результаты указывают на безопасность лечения и возможность длительного облегчения симптомов остеоартрита. «Это исследование представляет собой многообещающий, новый способ борьбы с заболеванием», — говорит он.
Доктор Эванс соосновал компанию по генной терапии артрита под названием Genascence, чтобы продвигать проект дальше. Компания уже завершила более крупное исследование Ib фазы и ведёт переговоры с FDA о запуске ключевого клинического испытания IIb/III фазы для оценки эффективности терапии — следующего шага перед одобрением препарата FDA.