Согласно современным представлениям, основанным на многочисленных культуральных, электронно-микроскопических, гистологических, биохимических, ферментативных методах исследования, в патогенезе апластической анемии имеют значение три основных механизма: непосредственное повреждение полипотентных стволовых клеток (ПСК), изменение микроокружения стволовой клетки и вследствие этого торможение или нарушение ее функции; иммунопатологическое состояние.